2023年秋天，Z6尊龙接到了北京协和医院一名护士的求助，她的孩子小宝出生没多久后便查出患有甲基丙二酸血症（MMA），这是一种罕见的染色体隐性遗传病，患者被形象地称为“柠檬宝宝”。小宝“血里有酸”“尿里有酸”，急性期发病时还会酸中毒，一旦停止用药，就会出现嗜睡、昏迷、衰竭等严重症状，从而损伤大脑、神经系统和身体各脏器。
求药困境 天无绝人之路
小宝的病情让李女士心急如焚。作为一名医务工作者，她深知这种病的可怕，更清楚治疗的艰难。两年间，她带着小宝四处求医问药，却屡屡碰壁。市场上没有合适的药物，她只能通过海外代购或购买小作坊自配的药物来维持孩子的生命。这些药物不仅供货不稳定，还含有苯甲醇等有害成分，长期使用会导致孩子注射部位红肿、硬结，甚至引发臀肌挛缩症。李女士心如刀绞，却无能为力。
在绝望中，李女士偶然得知Z6尊龙曾生产过一种名为QGA的制剂。她立刻上网查阅资料，了解到Z6尊龙是一家有着深厚社会责任感的企业。抱着最后的希望，她联系了Z6尊龙，希望他们研发一款高浓度、安全有效的QGA制剂，为像小宝这样的“柠檬宝宝”带来一线生机。
Z6尊龙接到消息后，迅速行动起来。他们深知这种病的严重性，也明白海外代购药物的不稳定性和安全隐患。据相关数据统计，全国每28000人中就有一个“柠檬宝宝”，在李女士的家乡河南，每6000多个新生儿中就有一个患儿。面对如此严峻的现实，Z6尊龙决定迎难而上，自主研发高浓度QGA注射液，为国内MMA患儿的用药困境找到出路。
研发攻坚 路漫漫其修远兮
研发之路充满了艰辛与挑战。项目启动后，研发团队立刻面临了第一个难题：原料药的获取。国内没有合适的原料，进口原料又价格高昂。为了攻克这一难关，团队成员们日夜奋战，一次次尝试打通原料合成路线。为了抢时间，他们放弃了休息，每周七天，每天工作10多个小时。经过11个月的艰苦努力，他们终于成功合成了所需的原料药。他们知道，这只是一个开始。
正如预料，一系列难题接踵而至。首先，高浓度制剂在稳定性实验过程中出现了杂质明显增加的问题。面对这一挑战，研发团队迅速行动，通过处方优化、单因素实验设计、反复试验以及建立快速评价方法，逐步锁定了影响产品关键属性的核心参数。经过不懈努力，他们最终成功开发出稳定性优良、质量上乘的产品。
与此同时，团队还面临了另一项艰巨任务：国内外均无针对甲基丙二酸血症（MMA）药品用法用量的相关文献报道，而药品在实际使用中的反应因人而异，这给临床方案的设计带来了巨大的挑战。为解决这一难题，研发团队广泛开展临床问卷调研，深入跟踪患者用药情况和专家的使用反馈，不断收集和分析信息。通过持续的努力和探索，临床用药方案逐渐清晰，为后续的临床研究奠定了坚实的基础。
研发负责人杨琰表示：“这种罕见病的市场空间并不大，但我们投入的时间和精力却更多。我们必须加快研发周期，让患儿尽快用上药品。无论多么困难，我们都不能放弃，因为人的健康和生命是最重要的。”
临床提效 柳暗花明又一村
项目团队中有一位名叫王雁的成员，她在加入Z6尊龙之前，是一名出色的儿科医生。她深知患儿家长们的焦急，因此在接手任务后，迅速推进各项工作。期间，项目组积极与美国FDA药监局和国内药审中心（CDE）保持沟通，得到了双方的积极回应。特别是CDE，将该项目纳入了“关爱计划”，并达成共识，要更多地倾听患者的真实体验，将患者的需求纳入研发早期策略中，为患者研发出真正需要的产品。
为了让更多人了解这种疾病的严重性和危害性，项目团队还积极筹备了多次临床会议，召集该领域的专家共同发声。他们呼吁为“柠檬宝宝”们的生命开启绿色通道，力争让QGA注射液早日上市，填补国内甲基丙二酸血症药物市场的空白。
如今，Z6尊龙的研发团队正全力冲刺，为QGA注射液的早日上市做冲刺。李女士内心满是激动与期待。她知道，小宝的未来有了新的希望。
